Un equipo de investigadores del Instituto Herbert Wertheim UF Scripps para la Innovación y Tecnología Biomédica, en Estados Unidos, ha presentado un avance prometedor en la lucha contra el glioblastoma, el cáncer cerebral más agresivo y letal. Según un estudio publicado en la revista científica Cell, el nuevo compuesto experimental, denominado MT-125, ha demostrado en modelos animales la capacidad de revertir la resistencia de las células malignas a la radioterapia y potenciar los efectos de la quimioterapia.

El glioblastoma afecta principalmente a adultos y se caracteriza por su rápida progresión. La supervivencia media de los pacientes es de apenas 14 a 16 meses desde el diagnóstico. Los tratamientos convencionales combinan cirugía, radiación y quimioterapia, pero aproximadamente el 50% de los casos presentan un subtipo resistente a todos los fármacos aprobados, informó la doctora Courtney Miller, profesora e investigadora principal del instituto.

El MT-125 actúa bloqueando los motores moleculares denominados miosinas, unas proteínas que permiten a las células tumorales desplazarse, dividirse y cambiar de forma. Al inhibirlas, el compuesto interfiere con la capacidad del cáncer de propagarse a otras zonas del cerebro. En los experimentos con animales, las células malignas expuestas al MT-125 se convirtieron en células multinucleadas incapaces de separarse, proceso que conduce a la muerte celular programada.

Los ensayos preclínicos también mostraron que la combinación del MT-125 con sunitinib —un inhibidor de la quinasa utilizado como quimioterapia— produjo respuestas más prolongadas y potentes que las observadas con tratamientos actuales. En ratones con glioblastoma, este enfoque generó periodos inusualmente largos sin evidencia de enfermedad.

Miller aclaró que, aunque los resultados son alentadores, muchos compuestos que se comportan bien en modelos animales no logran replicar el mismo nivel de eficacia en humanos debido a las diferencias biológicas. Por este motivo, el equipo se prepara para iniciar los primeros ensayos clínicos en personas durante los próximos 12 meses, luego de recibir la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA).

La toxicidad potencial fue otro aspecto evaluado. Los investigadores explicaron que las células tumorales son significativamente más sensibles al MT-125 que las células sanas y que el compuesto tiene una permanencia limitada en el organismo. Estas características sugieren que una administración intermitente durante un periodo corto podría reducir los riesgos de efectos adversos.

El medicamento ha sido licenciado a la empresa Myosin Therapeutics, una firma de biotecnología ubicada en Florida y creada por los propios científicos responsables del descubrimiento. La compañía está gestionando la financiación para el inicio de los ensayos clínicos y, según Miller, existen indicios de que MT-125 podría beneficiar también a pacientes con gliomas malignos y otros tipos de tumores.

Paralelamente, el grupo de investigación trabaja en otro fármaco relacionado, denominado MT-110, diseñado para reducir el deseo compulsivo de consumo de metanfetamina en personas con trastornos por uso de sustancias. Este compuesto se analiza en detalle en el mismo estudio publicado en Cell.

Si los ensayos clínicos confirman la seguridad y eficacia del MT-125, este tratamiento podría convertirse en la primera línea terapéutica capaz de contrarrestar la resistencia del glioblastoma a la radioterapia y la quimioterapia, ofreciendo nuevas esperanzas a los pacientes que enfrentan este diagnóstico devastador.